Младенец по имени Кэйджей из Пенсильвании стал первым человеком, успешно прошедшим терапию с использованием технологии CRISPR для лечения редкого генетического расстройства, передает корреспондент агентства Kazinform со ссылкой на CBS news. 

Поделиться:

Редкое и опасное метаболическое расстройство — дефицит карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1), которое нарушает способность организма избавляться от аммиака, что может привести к печеночной недостаточности и к отеку мозга у младенцев. До этого не существовало эффективных методов лечения, и такие пациенты обычно нуждаются в трансплантации печени.

Врачи детской больницы Филадельфии разработали индивидуальную терапию, которая исправляет специфическую мутацию гена в печени пациента. Лечение включало доставку исправленного ДНК в клетки печени с помощью липидных наночастиц, что позволило избежать необходимости пересадки стволовых клеток, как в предыдущих CRISPR-терапиях для заболеваний крови. Терапия была проведена в течении 7 недель, и с тех пор состояние Кэйджея значительно улучшилось.

Ранее сообщалось, что молекулярные биологи из США разработали подход, позволяющий остановить развитие сибирской язвы на последних стадиях, что в прошлом было невозможно сделать при помощи уже существующих лекарств от данной инфекции.